Scoperto nuovo e promettente bersaglio farmacologico per terapia della SLA

Si tratta di un meccanismo che regola l’accumulo tossico di proteine tipico della SLA e della demenza frontotemporale.

I neuroscienziati della sede di Ann Arbor dell’Università del Michigan e del Gladstone Institute di San Francisco, in California, hanno scoperto il processo con cui i neuroni controllano l’accumulo di proteine tossiche tipiche della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e della demenza frontotemporale. Lo studio, che getta le basi per disegnare e produrre nuovi farmaci efficaci nella SLA, è stato pubblicato in anteprima sulla versione on line della prestigiosa rivista americana PNAS.

ADVERTISEMENT

 

Le premesse dello studio

La SLA, cononosciuta anche con il nome di morbo di Lou Gehrig, è una malattia neurologica di tipo neurodegenerativo che porta a paralisi causata dalla perdita progressiva dei motoneuroni cerebrali e spinali, ovvero dei neuroni che controllano i muscoli e i movimenti volontari. La degenerazione dei motoneuroni è causata da una proteina, indicata con la sigla TDP43, che viene prodotta in eccesso e il cui accumulo è stato riscontrato in più del 90% dei casi di SLA e in numerosi casi di demenza frontotemporale.

Il metodo e i risultati della ricerca americana

“Nel nostro studio” afferma in apertura Sami Barmada, dell’Università del Michigan e primo autore della ricerca “abbiamo sfruttato un modello di SLA nel topo molto affidabile e ampiamente accettato dalla comunità scientifica. In questo modello animale abbiamo scoperto che i livelli di TDP43, che se eccessivi uccidono i motoneuroni, sono tenuti sotto controllo da un’altra proteina, chiamata hUPF1”. I ricercatori americani hanno quindi provato a potenziare l’attività della proteina “controllore” hUPF1 con tecniche genetiche e hanno riscontrato un notevole e significativo aumento della sopravvivenza dei motoneuroni.

Le conclusioni e le prospettive. “I risultati del nostro lavoro” commenta Sami Barmada “sono importanti perché svelano dei meccanismi essenziali per comprendere come si sviluppano la SLA e la demenza frontotemporale. Inoltre, questi meccanismi potrebbero costituire il target farmacologico di nuove ed efficaci terapie per la cura di malattie così gravi e debilitanti“.