Creato un grande archivio di dati raccolti negli studi sulla SLA

Sono stati riuniti in un unico archivio i dati raccolti negli studi finora eseguiti sulla sclerosi laterale amiotrofica. Questo archivio sarà aperto a tutti i medici e ricercatori interessati e rappresenterà uno strumento per conoscere meglio gli aspetti clinici e i meccanismi biologici della malattia.

Sono stati combinati in un unico archivio i dai raccolti in 16 studi clinici e in uno studio osservazionale. Gli studi clinici sono quelli che prevedono una metodologia sperimentale rigorosa e rigida, che garantisce l’elevata qualità dei risultati, ma a volte non riproduce la pratica clinica quotidiana. Gli studi osservazionali sono quelli che raccolgono informazioni dalla pratica clinica quotidiana con metodi meno rigidi.

Oltre 8 milioni di dati anonimi raccolti in osservazioni ripetute nel tempo e relativi a 8600 malati di sclerosi laterale amiotrofica (inserire link con scheda della malattia), sono stati adattati per essere combinati insieme e inseriti in un archivio denominato in inglese Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT;) traducibile in italiano in: archivio aperto delle risorse combinate degli studi clinici sulla sclerosi laterale amiotrofica. Esso contiene informazioni sulle caratteristiche dei malati, sulla storia medica della loro famiglia e dati clinici e di laboratorio raccolti in osservazioni ripetute nel tempo. Alcuni di questi dati sono stati impiegati per calcolare la capacità funzionale dei malati, applicando scale di valutazione universalmente applicate.

Ad esempio, utilizzando i dati dell’archivio, si è osservato che il punteggio della scala denominata Revised ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R), vale a dire scala rivista del punteggio funzionale della sclerosi laterale amiotrofica, si riduce di 1.02±2.3 punti al mese e che un’alta concentrazione di acido urico nel sangue rilevata quando il soggetto è stato incluso nello studio clinico si è associata a: una riduzione meno rapida della scala ALSFRS-R (p=0.01) e una maggiore sopravvivenza (p=0.02). Anche concentrazioni più alte di creatinina all’inizio del periodo di osservazione si sono correlate a una più lenta riduzione dell’ALSFRS-R (p=0.01) e a una maggiore sopravvivenza (p=0.01). La concentrazione di acido urico nel sangue è un’espressione del metabolismo delle proteine nell’organismo e quella della creatinina indica l’efficienza dei reni. Infine, un indice di massa corporea (inserire link con termine del glossario di endocrinologia) più alto all’inizio dello studio si è associato ad una sopravvivenza maggiore rilevata nello studio stesso (p<0.0001).

L’archivio PRO-ACT è la più grande raccolta di dati ottenuti in studi clinici eseguiti nella sclerosi laterale amiotrofica e gli autori segnalano che, dall’analisi di questi dati, è emerso che le concentrazioni di creatinina e acido urico e il livello dell’indice di massa corporea si correlano in maniera molto stretta all’andamento della malattia e alla sopravvivenza.

Fra le difficoltà che si incontrano nello studio delle malattie rare, creando ostacoli alla definizione dei meccanismi che le determinano e alla messa a punto di cure efficaci, c’è il piccolo numero di soggetti presenti nelle casistiche dei singoli centri. Mettere a disposizione di tutti i medici e i ricercatori interessati a questa malattia i dati raccolti da centri diversi in più studi crea le premesse per futuri importanti progressi.

Tommaso Sacco

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