SLA, ritirata domanda di approvazione europea per edaravone dopo la richiesta di ulteriori studi. Rimarrà in Italia?

L’azienda giapponese Mitsubishi Tanabe Pharma ha annunciato di aver ritirato la domanda di commercializzazione europea per edaravone (Radicava) per il trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica. Il motivo risiederebbe nel parere provvisorio del Chmp che ha richiesto un ulteriore studio di sopravvivenza a lungo termine. Occorrerà vedere se alla luce della decisione dell’azienda produttrice il farmaco potrà continuare a rimanere in commercio nel nostro Paese dove è disponibile dal 2017.

L’azienda giapponese Mitsubishi Tanabe Pharma ha annunciato di aver ritirato la domanda di commercializzazione europea per edaravone (Radicava) per il trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica. Il motivo risiederebbe nel parere provvisorio del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema, che ha richiesto un ulteriore studio di sopravvivenza a lungo termine, controllato con placebo e di almeno 12 mesi per completare Il set di dati necessari per l’approvazione nell’UE.

La compagnia farmaceutica ha fatto presente che la terapia endovenosa con edaravone è già stata approvata per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (Sla) negli Stati Uniti, in Canada, Svizzera, Giappone e Corea del Sud sulla base dei dati di uno studio di sei mesi, controllato verso placebo, condotto su pazienti giapponesi affetti da Sla.

Occorrerà vedere se alla luce della decisione dell’azienda produttrice il farmaco potrà continuare a rimanere in commercio nel nostro Paese dove è disponibile dal 2017.

Le motivazioni della richiesta del Chmp
A supporto della domanda all’Ema, l’azienda giapponese aveva presentato i risultati dello studio MCI186-19 di fase III del 2016 su 137 partecipanti, dove edaravone aveva raggiunto l’endpoint primario di efficacia della variazione media nella ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) dopo 24 settimane.

Il Chmp ha concordato sul fatto che lo studio ha mostrato miglioramenti significativi con il farmaco rispetto al placebo, ma “ha coinvolto solo un piccolo numero di pazienti e non sono emerse sufficienti evidenze di miglioramento in altre misure importanti, come quelle legate alla sopravvivenza, alla respirazione e alla forza muscolare”.

Ha anche sottolineato che, anche se un numero più elevato di pazienti nel gruppo edaravone presentava una minore gravità della malattia, quando i pazienti sottoposti a placebo sono passati al trattamento attivo, “non si sono verificati effetti evidenti”. Ha inoltre espresso preoccupazioni in merito alla durata dei benefici della terapia, affermando che il cut-off a 24 settimane “era troppo breve”, mentre i dati della fase di estensione dello studio “erano difficili da interpretare”.

Il Chmp ha dichiarato di considerare la possibilità di un’approvazione condizionale, che consentirebbe alla società di fornire più dati in una fase successiva. Aveva anche “alcune obiezioni” sulla proposta di Mitsubishi di uno studio osservazionale per confrontare i pazienti sottoposti a edaravone con quelli che in passato avevano ricevuto altri trattamenti per la Sla, sostenendo che i cambiamenti significativi nella terapia della malattia negli ultimi anni rendono difficile fare un confronto.

Durante la valutazione, il Comitato ha consultato un gruppo di esperti del settore per ottenere le loro opinioni sui risultati dello studio, sullo proposta di studio osservazionale dell’azienda e sulla popolazione di pazienti che potrebbero trarre beneficio dal trattamento con edaravone. Al momento del ritiro della domanda, il Chmp era del parere che, a causa della mancanza di una comprovata efficacia, i benefici della terapia non fossero superiori ai rischi.

Da parte sua, Mitsubishi sostiene che i dati disponibili confermano l’efficacia e la sicurezza di edaravone e ritiene ingiustificata la richiesta di uno studio a lungo termine controllato con placebo. La notizia arriva dopo che il mese scorso la domanda di approvazione è stato accettata per la revisione in Cina, dove la terapia verrebbe commercializzata con il brand Radicut.

In Italia disponibile dal 2017
Sviluppato in Giappone dalla Mitsubishi, il farmaco ha un meccanismo d’azione non noto. Si ritiene che l’effetto risieda nella sua potente attività di scavenger dei radicali liberi, poichè lo stress ossidativo viene considerato parte del processo che porta alla degenerazione e alla perdita dei motoneuroni nei pazienti con Sla.

Disponibile in Italia dal 2017, nel maggio 2018 l’Aifa ha deciso di rinnovare l’autorizzazione alla somministrazione del farmaco e, su richiesta della commissione medico-scientifica di AISLA, l’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, ha modificato il criterio di accesso al medicinale con l’obiettivo di raggiungere un numero più ampio di pazienti.

Aifa ha infatti stabilito che la somministrazione, che prevede infusioni endovena giornaliere per due settimane consecutive con intervalli di due settimane tra un ciclo di infusioni e l’altro, possa avvenire a domicilio dei pazienti ad eccezione del primo ciclo di somministrazione, che dovrà essere eseguito obbligatoriamente dagli ospedali e dalle strutture specializzate.

In precedenza edaravone era somministrato a persone la cui malattia era stata diagnosticata da non oltre 2 anni e con caratteristiche cliniche idonee (una disabilità moderata e una buona funzionalità respiratoria). La nuova delibera ha permesso che il farmaco, previa valutazione del neurologo che segue il paziente, potrà essere somministrato anche a persone che hanno avuto la diagnosi da più di 2 anni, purché presentino le stesse caratteristiche cliniche indicate.

 

Fonte: https://www.pharmastar.it/news/ema/…

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